أعلنت شركة فيرتكس فارماسيوتيكالز للمستحضرات الطبية امس الخميس ان عقار ايفاكافتور التجريبي لعلاج مرض التليف الحويصلي اخفق في تحقيق الهدف العلاجي المستهدف خلال دراسة مستفيضة على اطفال تتراوح اعمارهم بين ست سنوات وأكبر من ذلك ممن يحملون طفرة جينية تسبب المرض.
والتليف الحويصلي او الكيسي مرض رئوي وراثي يتسم بعجز في وظائف الغدد مما يؤثر بصورة كبيرة على وظائف كثيرة في الجسم تتضمن الجهازين التنفسي والهضمي والتكاثر. ومن اعراضه ايضا فقدان الوزن والسعال المستمر علاوة على اعراض سوء التغذية.
وقالت الشركة إن مجموعة فرعية من المرضى من سن 18 ومن هم فوق ذلك اظهرت تحسنا ملموسا من الوجهة الاحصائية في وظائف الرئة وبعض الاعراض الثانوية الاخرى الا ان العقار اخفق اجمالا في تحقيق الهدف المرجو منه. وتضمنت الدراسة 69 شخصا 50 منهم في سن 18 وأكبر. وأضافت أنها ستعقد اجتماعا مع ادارة الاغذية والعقاقير الامريكية (اف دي ايه) في مطلع عام 2014 لبحث نتائج الدراسة التجريبية.
ومضت تقول إنها طرحت العقار للموافقة على استخدامه لدى بعض المرضى ممن يحملون طفرات جينية معينة وانها تجري حاليا دراستين جديدتين في هذا المضمار.
